利用基因编辑技术可剔除人类体中艾滋病病毒【老版南方双彩2024】

美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日报告说道，他们利用基因编辑技术，有效地去除了一种人源化小鼠多个器官的组织中的人类艾滋病病毒，朝着积极开展人类临床试验的方向迈进一大步。此前，胡文辉等人已顺利利用基因编辑技术，有效地清理了体外培育的人类细胞系、艾滋病患者体内放入的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。本项研究负责人胡文辉教授（图片来源：天普大学）人源化BLT小鼠是指重制了人的骨髓、肝和胸腺的组织或细胞的免疫缺陷小鼠。这种小鼠具备人类功能性免疫系统，被艾滋病病毒感染和潜入的方式与人类完全一致，解决了常规小鼠无法拷贝某些人类疾病的弊端，被普遍用作艾滋病动物实验研究。

在公开发表于美国《分子化疗》杂志的近期研究中，胡文辉和同校同事卡迈勒·哈利利以及匹兹堡大学杨文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然后利用腺涉及病毒（AAV）作为载体，把有“基因剪刀”之称之为的CRISPR／Cas9基因编辑工具载运到潜入病毒感染小鼠体内。2到4周后，他们在多个小鼠器官的组织中检测到艾滋病病毒基因组被手术。胡文辉副教授告诉他记者，艾滋病病毒基因更容易变异，应用于单靶点基因编辑有可能会经常出现病毒逃离现场现象。为此，他们明确提出了多靶点基因编辑的新思路，针对艾滋病病毒mRNA区和结构区设计了4个一行RNA（核糖核酸），可引领Cas9酶到预计方位构建多靶点手术，明显减少了艾滋病病毒的去除效率。

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